Malattia di Huntington, speranze da un nuovo farmaco

(Adnkronos) - Speranze da un nuovo farmaco per la malattia di Huntington. Ptc Therapeutics ha annunciato oggi, 5 maggio, i risultati dello studio di Fase 2 'Pivot-HD' sul farmaco Ptc518 in pazienti con malattia di Huntington in stadio 2 e stadio 3. "Lo studio ha raggiunto il...

Pubblicata il 05-05-2025 alle ore 19:37

(Adnkronos) - Speranze da un nuovo farmaco per la malattia di Huntington. Ptc Therapeutics ha annunciato oggi, 5 maggio, i risultati dello studio di Fase 2 'Pivot-HD' sul farmaco Ptc518 in pazienti con malattia di Huntington in stadio 2 e stadio 3.

"Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo principale di riduzione dei livelli ematici della proteina huntingtina (Htt) alla 12esima settimana con sicurezza e tollerabilità favorevoli", riporta l'azienda in una nota. "Inoltre, i dati a 12 mesi sui pazienti in stadio 2 sono coerenti con la riduzione dose-dipendente della proteina Htt precedentemente riportata e con i trend dose-dipendenti su tutte le scale cliniche", continua l'azienda.

"I risultati dello studio 'Pivor-HD' confermano che Ptc518 riduce i livelli di proteina huntingtina e mostra segnali precoci di beneficio clinico con un profilo di sicurezza favorevole", ha affermato Matthew B. Klein, amministratore delegato di Ptc Therapeutics.

"La malattia di Huntington è una patologia rara, di tipo ereditario e degenerativo, che causa movimenti continui e scoordinati, disturbi cognitivi e del comportamento, il cui esordio avviene intorno ai 40-50 anni. La trasmissione della malattia è ereditaria. Attualmente - sottolinea l'Osservatorio malattie rare (Omar) - ha una prevalenza di circa 3-7 casi per 100mila abitanti di discendenza europea occidentale. In Italia, si stima che la malattia interessi circa 6-7.000 persone, mentre gli individui attualmente a rischio di ammalarsi sarebbero 30-40.000". Attualmente non esiste una cura per questa patologia rara.

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